Чоловік, у якого діагностували діабет 1 типу, досяг того, про що багато хто давно мріяв. Після трансплантації генетично змінених клітин підшлункової залози його організм знову почав виробляти власний інсулін без потреби в імуносупресивних препаратах, як зазначено у звіті про випадок, опублікованому в New England Journal of Medicine.
Діабет 1 типу виникає, коли імунна система помилково атакує та руйнує острівцеві клітини підшлункової залози, які відповідають за вироблення інсуліну, що регулює рівень цукру в крові. Хоча більшість людей покладаються на ін'єкції інсуліну, цей метод не відновлює їхнє природне вироблення гормонів.
Трансплантація острівцевих клітин дає можливість відновити власне вироблення інсуліну, але існує значна проблема. Імунна система часто розпізнає трансплантовані клітини як чужорідні утворення та намагається їх знищити. Як наслідок, пацієнти змушені приймати ліки, що пригнічують імунну відповідь, роблячи їх більш вразливими до інфекцій.
Дослідницька група зі Швеції та США прагнула подолати цю проблему. Вони взяли донорські острівцеві клітини та модифікували їх за допомогою технології CRISPR. Цей інструмент дозволяє точно редагувати та обрізати ДНК, подібно до використання ножиць та лупи одночасно. Команда впровадила три зміни. Дві з цих модифікацій зменшили кількість білків на поверхні клітин, які імунна система використовує для визначення того, чи є клітина власною чи чужорідною. Третя модифікація збільшила вироблення білка CD47, який часто називають сигналом «не чіпай мене», що допомагає заспокоїти імунні клітини.
Змінену тканину імплантували в передпліччя пацієнта. Імунна система не атакувала; клітини успішно інтегрувалися та почали виробляти інсулін. Дванадцять тижнів по тому вироблення гормонів продовжується, і ознак відторгнення немає.
Хоча кількість пересаджених клітин була мінімальною, чоловікові все ще потрібен щоденний інсулін. Тим не менш, цей випадок проілюстрував безпеку методу та надав перші докази того, що такі клітини можуть функціонувати без постійного лікування, що запобігає відторгненню.
Дослідники готуються до масштабніших клінічних випробувань. Вони прагнуть з'ясувати, чи зможуть модифіковані клітини підтримувати свою функцію протягом тривалого часу, чи зможуть вони постійно контролювати рівень цукру в крові та чи буде ця методика ефективною для інших людей. Якщо результати будуть сприятливими, це може прокласти шлях до справжнього лікування, яке імітує природну роботу підшлункової залози.
Джерело: ukr.media
